L’insulina, un ormone che trasforma lo zucchero in energia, è notoriamente costosa. I diabetici, a cui manca questo ormone, possono pagare fino a 700 dollari per cinque penne da iniezione. Ma cosa succederebbe se potessimo inventare una catena di approvvigionamento più efficiente che abbattesse il costo? O meglio ancora, se potessimo creare una tecnologia pronta per il mercato che combattesse il diabete? Come parte del suo sforzo dei primi 100 giorni, l’amministrazione del presidente Biden sta lavorando per formare una nuova agenzia che potrebbe cambiare il volto dell’assistenza sanitaria: una Advanced Research Projects Agency for Health (HARPA).
HARPA, di cosa si tratta?
Questa nuova agenzia pagherebbe accademici e aziende private per sviluppare prodotti e servizi sanitari innovativi, imitando il processo della Defense Advanced Research Projects Agency (DARPA), il cui lavoro ha contribuito a creare Internet.
L’obiettivo sarebbe quello di creare un motore governativo che possa aiutare a far progredire l’innovazione in prodotti del mondo reale per l’assistenza sanitaria che potrebbero risolvere problemi persistenti: alti costi dei farmaci, mancanza di trattamenti per le malattie rare, sistemi di cura scadenti e, naturalmente, la preparazione alle pandemie. Biden ha proposto di spendere 300 miliardi di dollari in ricerca e sviluppo nei prossimi quattro anni. Fa parte del suo piano per far crescere i posti di lavoro negli Stati Uniti. Tra i settori che ha evidenziato per gli investimenti ci sono la salute, la medicina e la biotecnologia. È in questa sezione della sua visione che propone lo sviluppo di un gruppo di ricerca avanzata per la salute.
Ora l’amministrazione sta lavorando per raccogliere sostegno per l’idea. Per creare HARPA, il presidente Biden avrà bisogno di un atto del Congresso. L’amministrazione sta attualmente cercando il sostegno di questa misura. Se avrà successo, cosa potrebbe fare?
HARPA si unirebbe ad una rosa esistente di ciò che è noto come “agenzie di progetti di ricerca”. C’è DARPA, che opera sotto il Dipartimento della Difesa, e c’è BARDA, la Biomedical Advanced Research and Development Authority (parte del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani). C’è anche ARPA-E, un’agenzia creata nel 2007 per esplorare l’innovazione commerciale nel settore energetico, che ha portato a incredibili progressi nei nuovi tipi di carburante e nella tecnologia delle batterie. Tutte queste agenzie hanno contratti con il settore privato e le istituzioni accademiche per lavorare su progetti di ricerca all’avanguardia per un periodo da tre a cinque anni.
Tutte hanno budget multimiliardari. L’anno scorso, durante la campagna elettorale, Biden ha suggerito che ARPA-H dovrebbe avere un budget di 50 miliardi di dollari e vivere all’interno del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani.
DARPA, creato nel 1958 sulla scia del lancio del satellite Sputnik dell’Unione Sovietica, ha dato il via ad alcune delle più grandi invenzioni dell’era moderna, tra cui il predecessore di internet ARPANET, GPS, droni, e impianti cerebrali che controllano i tuoi ricordi. BARDA, nel frattempo, finanzia programmi di preparazione alle emergenze e risposte alle minacce biologiche emergenti. Il suo lavoro ha prodotto antitossine e vaccini contro l’antrace, tra le altre cose. L’agenzia ha recentemente finanziato lo sviluppo del vaccino COVID-19 di Moderna.
HARPA – o ARPA-H, come lo chiama il presidente Biden nel documento in cui esprime la sua visione – farebbe la stessa cosa, ma per problemi di salute comuni, mentre BARDA si concentra sulla salute e si dedica a pressanti minacce biologiche, come il COVID-19. HARPA si concentrerebbe su nuovi prodotti che risolvono problemi medici che le aziende private attualmente non hanno incentivi a investire.
“Le innovazioni nella ricerca biomedica sono ora in gran parte finanziate dal settore privato o attraverso organizzazioni come il National Institutes of Health”, dice ARPA-H, un genetista ed ex assistente del direttore per la biotecnologia presso l’Ufficio della Scienza e della Tecnologia della Casa Bianca, che ha fatto una campagna per la formazione di HARPA per anni. “Il problema è che hai solo un budget di 40 miliardi di dollari all’anno per il NIH, e finanziano molto poco in termini di ricerca sui prodotti”.
Perché ne abbiamo bisogno?
Ci sono molti prodotti sanitari di cui gli americani hanno bisogno e che semplicemente non esistono. Ci sono circa 7.000 malattie rare che colpiscono circa 30 milioni di americani, ma solo 800 trattamenti per queste malattie. Non è per mancanza di ricerca. Piuttosto, è perché le aziende dicono che costa troppo denaro per loro per voler investire nella produzione di terapie che tratteranno solo una piccola parte della popolazione.
Questo fenomeno, noto come la “valle della morte”, è un prodotto del modo in cui la ricerca è finanziata. “Finanziamo la ricerca applicata attraverso il settore privato da un lato e la ricerca di base [nel mondo accademico] dall’altro lato e tra i due c’è la valle”, dice Stebbins.
Il governo ha cercato di alimentare l’innovazione nell’assistenza sanitaria attraverso alcuni meccanismi diversi. L’Orphan Drug Act del 1983 fornisce sovvenzioni che dovrebbero coprire i costi associati allo sviluppo di farmaci per malattie rare. Il Bayh-Dole Act, approvato nel 1980, permette di brevettare la scienza finanziata dal governo. C’è anche il National Center for Advancing Translational Sciences, che lavora con le università per finanziare la scienza innovativa che può essere applicata al mondo reale. Ma Stebbins dice che questi progetti non stanno uscendo dal laboratorio. Per portare uno di questi progetti in una logica scala, dice, le aziende private devono essere coinvolte.
Liz Feld, presidente della Fondazione Suzanne Wright, che si dedica alla ricerca sul cancro al pancreas, è d’accordo. “Abbiamo fatto un lavoro spettacolare nella ricerca di base e un lavoro molto insoddisfacente nello sfruttare quella ricerca per salvare vite umane”, dice.
Dice anche che parte del problema è che nessuno sta misurando i risultati di questi programmi. “Dobbiamo misurare l’efficacia in base a quante vite stiamo salvando – dice Feld – questo non vuol dire che non ci siano alcuni pezzi del sistema generale che funzionano bene, ma combinati insieme non stanno dando risultati”. I risultati sono tutto, dai test di rilevamento, alle terapie, ai trattamenti curativi, per il vasto numero di malattie umane”.
Il National Cancer Institute stima che 57.600 persone avranno una diagnosi di cancro al pancreas nel 2020. Circa il 90% di loro morirà. Non ci sono test di screening o esami del sangue per la diagnosi precoce della malattia. Non colpisce abbastanza persone perché il settore privato possa investire, e Feld dice che il Congresso non ama investire in progetti che beneficiano solo una malattia. Lei crede che un’agenzia come HARPA potrebbe catalizzare lo sviluppo di una serie di prodotti medici che possono contribuire ad aumentare il tasso di sopravvivenza per le persone con il cancro al pancreas. Alcune delle ricerche di base dietro queste innovazioni, dice, esistono già. Un’agenzia di progetti di ricerca avanzata per la salute colmerebbe il divario tra la letteratura esistente e un prodotto finito pronto per il mercato, come ha fatto per altri settori.
Questo è vero anche per altre malattie. C’è una mancanza di ricerca non solo per le terapie e la diagnostica, ma anche per interi sistemi di cura. Prendiamo i disturbi da uso di sostanze, che costano agli Stati Uniti 740 miliardi di dollari all’anno in assistenza sanitaria, perdita di produttività e criminalità. Inoltre uccidono un numero straordinario di persone. L’abuso di alcool provoca 95.000 morti ogni anno, mentre le overdose di droga hanno ucciso fino a 70.000 persone negli ultimi anni. Ci sono protocolli di trattamento efficaci per il disturbo da uso di alcol e oppioidi che sono stati testati in studi randomizzati e controllati. Tuttavia, questi metodi, che incorporano la salute comportamentale e le cure primarie, sono raramente utilizzati in contesti sanitari reali.
“Tutte queste informazioni si trovano all’interno di riviste mediche peer reviewed, e quasi nessuna di esse viene utilizzata nella nostra comunità e nel nostro sistema sanitario”, dice Gary Mendell, fondatore e CEO di Shatterproof, un’organizzazione che sta cercando di invertire la crisi della dipendenza. L’organizzazione senza scopo di lucro ha progettato un sistema per valutare i programmi di riabilitazione dalla dipendenza basati sull’uso o meno di queste pratiche basate sull’evidenza. Ha lanciato la sua valutazione in sei stati: Delaware, Louisiana, Massachusetts, New York, North Carolina e West Virginia.
“HARPA potrebbe aiutarci a velocizzare il processo in tutto il paese”, dice, poichè potrebbe collegare organizzazioni non profit e ricercatori con aziende private che possono aiutare a capire come rendere queste idee più efficienti in modo che possano essere scalate.
Cosa ci vorrà per renderlo reale?
Indipendentemente dal fatto che Health and Human Services o il presidente emettano una direttiva per la creazione di ARPA-H, alla fine il Congresso dovrà firmare per creare una nuova agenzia e autorizzare il suo budget corrispondente. Ci sono buone ragioni per pensare che lo faranno. Prima di lasciare l’ufficio l’anno scorso, il presidente Trump ha espresso sostegno per una tale iniziativa come un modo per far progredire sistemi migliori per la salute mentale.
Per ora, Stebbins sta raccogliendo un elenco di gruppi di sostegno, università e aziende del settore privato in tutto il paese che sosterrebbero la creazione dell’agenzia. Ha in programma di inviare una lettera al Congresso che delinea la necessità di una HARPA nelle prossime settimane. C’è una ragione per iniziare a finanziare questa ricerca il più presto possibile: potrebbe anche prepararci per la prossima pandemia. Andrew Feinberg, professore di epigenetica alla Johns Hopkins University Schools of Medicine, Engineering and Public Health, ha scritto all’inizio di quest’anno che un HARPA potrebbe accelerare lo sviluppo di vaccini per i coronavirus che sono già endemici ma che non ottengono l’attenzione dell’industria farmaceutica perché non sono mortali. La prossima pandemia potrebbe essere più letale, ha scritto – “non aspettiamo che arrivi prima di agire”.
